导读：5 月 24 日，FDA 宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法 Zolgensma。Zolgensma 由 AveXis 公司研发，2018 年 4 月，诺华收购了 AveXis，并获得了该基因疗法。SMA 是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白 ......
5 月 24 日，FDA 宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法 Zolgensma。Zolgensma 由 AveXis 公司研发，2018 年 4 月，诺华收购了 AveXis，并获得了该基因疗法。SMA 是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在 2 岁时死亡。
Zolgensma 通过单次静脉注射，向患儿 SMN 基因的功能性拷贝，从而通过持续的 SMN 蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma 也成为 FDA 批准的首款用于治疗 SMA 的基因疗法。诺华对 Zolgensma 的定价为 212 万美元，堪称 史上最贵药物 。
