新浪科技讯，北京时间 10 月 28 日消息，据国外媒体报道，美国国立卫生研究所（NIH）昨日宣布，该机构将在今后四年内投资 1 亿美元，力争用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病（即贫血）。为此，美国国立卫生研究所将与比尔及梅琳达 盖茨基金会合作，该基金会也将为这一项目投资 1 亿美元。此次合作的主要目标是，让全世界人民都能承担起治疗费用、且具备获得治疗的途径，尤其是在疾病负担最重的发展中国家。
该机构计划在接下来 7 至 10 年之内做好在美国和撒哈拉以南非洲开展临床试验的准备。
目前全球约有 3800 万人感染 HIV 病毒，其中大多数都生活在发展中国家，约三分之二居住在撒哈拉以南非洲地区，镰状细胞病也是如此。
数十年来，美国国立卫生研究所一直在努力寻找治愈艾滋病的方法。虽然目前使用的抗逆转录病毒疗法能够有效抑制体内病毒，但无法真正治愈艾滋病，并且必须每日服药才能保证疗效。此外，全球有多达数百万人并不具备接受抗逆转录病毒疗法的条件。
虽然科学家们正在研发针对艾滋病毒的基因疗法，但这些疗法往往成本高昂，无法大规模实行。例如，有些疗法需要将细胞从患者体内取出，然后重新注入体内，成本既高、耗时又长。
出于这一原因，此次开展的新项目将着重研发 体内 疗法，如移除细胞中的 CCR5 受体基因（HIV 病毒正是利用 CCR5 受体侵入细胞的）。还有一种设想是设法清除细胞中的 HIV 原病毒 DNA。HIV 病毒会将这些 DNA 复制到人类细胞基因组中，即使接受了治疗，也能在其中潜伏数年之久。
该机构对镰状细胞病也订立了类似的目标：通过体内疗法修复导致该疾病的基因突变。这需要科学家研发一套以基因为基础的药物输送系统，专门针对变异基因进行治疗。
但为了确保这些新疗法安全有效，科学家还需要开展大量工作。就在几个月前，特朗普政府刚刚宣布了一项计划，称要在 10 年内终结 HIV 病毒在美国的传播。（叶子）
